علاج جيني يبطئ تطور مرض هنتنغتون

أعلن باحثون بريطانيون عن نتائج واعدة لعلاج جيني لمرض هنتنغتون.

يُعد هذا العلاج اختراقاً طبياً قد يغير مسار المرض الوراثي القاسي.

ما هو مرض هنتنغتون؟

مرض هنتنغتون اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي المركزي.

يسبب حركات لا إرادية وصعوبة في الكلام وضعفاً في الذاكرة.

يعيش المرضى عادة بين 10 و20 عاماً بعد التشخيص.

يصيب المرض نحو 8,500 شخص في بريطانيا و30,000 في الولايات المتحدة.

كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟

العلاج الجيني الجديد، المعروف باسم "AMT-130"، يعتمد على دمج تقنيات العلاج الجيني وإسكات الجينات.

يستخدم فيروس آمن لنقل تسلسل "دي إن إيه" معدل إلى خلايا الدماغ.

يحفز هذا التسلسل إنتاج جزيئات دقيقة من الحمض النووي الريبي (microRNA).

تقلل هذه الجزيئات مستويات بروتين "هنتنغتون" الطافر.

يُعد البروتين الطافر مسؤولاً عن تدمير الخلايا العصبية في الدماغ.

نتائج التجربة السريرية

تمكن العلماء من إبطاء تطور المرض بنسبة تصل إلى 75%.

هذا يعني أن التدهور السنوي قد يستغرق أربع سنوات بعد العلاج.

يمنح هذا الأمل للمرضى عقوداً إضافية من الحياة بجودة أفضل.

شملت التجربة 29 مريضاً خضعوا لجراحة دماغية دقيقة.

استمرت الجراحة ما بين 12 و18 ساعة لتلقي العلاج.

أحد المرضى عاد إلى العمل بعد تقاعده طبياً.

آخرون ما زالوا قادرين على المشي رغم توقع الأطباء حاجتهم لكرسي متحرك.

آمال وتحديات مستقبلية

وصفت البروفيسورة سارة تبريزي النتائج بأنها غير متوقعة.

أكد البروفيسور إد وايلد أن هذا يمثل "النتيجة التي انتظرها المجتمع العلمي طويلاً".

قالت كاث ستاني إن هذا إنجاز مهم سيجلب الأمل للمصابين.

شدد خبراء مثل البروفيسورة زوشا مييندزيبروزكا على أن التجربة ما زالت مبكرة.

هناك حاجة لمزيد من الدراسات لمعرفة الآثار الجانبية.

يجب تقييم مدى استمرارية الفوائد على المدى الطويل.